Lidhu me ne

shëndetësor

Terapia e avancuar – risi evropiane në kohën e post-COVID-19

SHARE:

Publikuar

on

Ne përdorim regjistrimin tuaj për të siguruar përmbajtje në mënyrat për të cilat jeni pajtuar dhe për të përmirësuar kuptimin tonë për ju. Mund të çabonohesh në çdo kohë.

Mirëdita, kolegë shëndetësorë dhe mirë se vini në përditësimin e Aleancës Evropiane për Mjekësinë e Personalizuar (EAPM) – sigurisht që ka qenë e zënë për EAPM kohët e fundit, me Produkte Medicinale të Terapisë së Avancuar (ATMP), shkruan Drejtori Ekzekutiv i EAPM Dr. Denis Horgan.

Produkte Medicinale të Terapisë së Avancuar (ATMP)

EAPM ka botuar së fundmi një artikull mbi Produktet Medicinale të Terapisë së Avancuar (ATMP) – ky është krijuar me një grup ekspertësh dhe kjo përfaqëson këndvështrimin e EAPM për këtë çështje. Është një çështje që po diskutohet shumë në nivel të BE-së - Eurodeputetja spanjolle Susana Solís Pérez (Rinew Europe) ka thënë se interesimi i saj për bioteknologjinë e avancuar dhe ATMP-të erdhi natyrshëm. Një inxhiniere nga trajnimi, ajo kaloi 18 vjet në sektorin privat para se të bëhej një eurodeputete.

Rishikimi i ardhshëm i legjislacionit farmaceutik është një mundësi e përkryer për të vënë në pah sektorin, tha eurodeputeti, "Mundësitë janë të mëdha, por edhe sfidat janë gjithashtu." Perez tha. 

Megjithatë, Komisioni Evropian nuk planifikon të ndryshojë kriteret klinike të përdorura për të klasifikuar trajtimet si produkte medicinale me terapi të avancuar (ATMP) në rishikimin e tij të ardhshëm të legjislacionit të gjakut, indeve dhe qelizave. Andrzej Rys, drejtor për sistemet dhe produktet shëndetësore në DG SANTE, tha. 

Duke folur në një event, Rys tha se një propozim pritet para verës. “Është koha për të përditësuar këtë kornizë, në mënyrë që të vazhdojë të garantojë se kërkesat e sigurisë dhe cilësisë pasqyrojnë zhvillimet e shumta teknologjike dhe rreziqet e reja në fushën e transplantimit, mjekësisë transfuzive dhe riprodhimit të asistuar”, tha zyrtari i Komisionit në fjalën e tij të përgatitur.

Kolegjet e ekspertëve të EAPM - Sfidat përpara!!

reklamë

Pavarësisht nga mundësitë unike të këtyre teknologjive, ka disa sfida të jashtëzakonshme në fusha rregullatore, shkencore, prodhuese dhe aksesi në treg që ende pengojnë aftësinë për të ofruar potencial. Terapitë gjenetike shfaqin një sërë karakteristikash specifike që sfidojnë paradigmën aktuale të sistemeve të kujdesit shëndetësor. Ata kanë, për momentin, rezultate të pasigurta. Ato janë "trajtime një herë dhe vetëm një herë", si trajtime të vetme për sëmundjet kronike, - aktualisht - vetëm për popullata të kufizuara, dhe ndoshta që ofrojnë përmirësime që ndryshojnë jetën. 

Ka sfida të shumta me të cilat përballet sektori, duke e komplikuar përkthimin nga kërkimi në aksesin e pacientëve. Performanca e ATMP-ve duhet ende të optimizohet. Terapia gjenetike ende nuk ka përmbushur plotësisht premtimet e saj për pacientët. Ka zhvillim shkencor, klinik dhe çështje rregullatore që pengojnë zhvillimin e sektorit, duke përfshirë të kuptuarit e pamjaftueshëm të mënyrës se si produktet veprojnë/reagojnë në trup, nevojën për procese të fuqishme dhe të parashikueshme prodhimi që mund të prodhojnë produkte që janë të përshtatshme për pacientin në qoftë në një mënyrë të individualizuar ose në një mënyrë "popullata shumë të vogla", një korrelacion i fortë midis njohurive të produktit dhe profilit të sigurisë dhe përfitimit klinik (duke përfshirë RWD në hapësirën pas miratimit), dhe aftësisë për të ulur koston.

Në kontrast me inovacionin me entitete të reja kimike ose biologjike si antitrupat dhe vaksinat, zhvillimi i ATMP përfshin pasiguri të konsiderueshme shkencore dhe teknike, të shoqëruara nga përvoja e kufizuar me përdorimin klinik dhe tregtar, dhe vështirësitë për NVM-të në aksesin e fondeve. 

rregullator

Legjislacioni ka evoluar gjatë dy dekadave si për të promovuar potencialin e sektorit ashtu edhe për të mbrojtur publikun. Rregullat bazë të BE-së për farmaceutikët që datojnë që nga viti 2001 janë përditësuar për të mbuluar përparimin e shkencës dhe teknologjisë. Sipas legjislacionit të BE-së, qelizat staminale kategorizohen si ATMP kur këto qeliza i nënshtrohen manipulimeve thelbësore ose përdoren për një funksion tjetër thelbësor. Ato mund të jenë produkte të terapisë me qeliza somatike ose produkte të krijuara nga indet, në varësi të mënyrës se si ilaçi funksionon në trup.

Vetë rregullatorët janë përballur me vështirësi në marrjen e vendimeve. Vlerësimi i alipogjenit nga EMA pasoi diskutime të stërzgjatura në të cilat dosja u ekzaminua dhe u votua katër herë, dhe konventat – nëse jo rregullat – që rregullonin procedurat e EMA-s u hodhën vetëm nga dritarja. EMA hodhi poshtë miratimin e saj pavarësisht një rekomandimi të favorshëm nga komiteti specialist i CAT, duke demonstruar nevojën për sqarimin e marrëdhënieve midis Komitetit për Terapitë e Avancuara (CAT) dhe Komitetit për Produkte Medicinale për Përdorim Njerëzor (CHMP), dhe për një njohje më të madhe se shumë çështje në dosjen rregullatore të ATMP-ve kërkon një kuptim specifik të produkteve të terapisë së gjeneve dhe qelizave, përveç një njohurie të përgjithshme të fortë për çështjet e farmakologjisë tradicionale. Vetë anëtarët e CAT pohojnë se fusha me zhvillim të shpejtë të terapisë gjenetike ka nevojë për një qasje të integruar. 

Gjithashtu duhet theksuar…

ATMP-të shfaqen dukshëm në bashkëpunimin e përforcuar BE-SHBA për ilaçet, me zyrtarë të lartë nga Komisioni, EMA dhe FDA që pranojnë "sfidat e ngjashme rregullatore në të dy anët e Atlantikut" dhe ranë dakord të inkurajojnë këshillat e hershme paralele shkencore dhe të forcojnë bashkëpunimin mbi qasjet e përbashkëta shkencore për rregullimin 

Ndihma shtesë mund të shfaqet në formën e rregullores (gjithashtu të vonuar) të vitit 2014 për provat klinike, duke sjellë procese më të harmonizuara dhe më të shpejta për miratimin e provave klinike. Dhe për sa i përket mbështetjes publike, pavarësisht nga regjimi aktual i ndërlikuar rregullator, ekziston një ekuilibër në favor, madje edhe të terapisë gjenetike, ndonëse e shoqëruar me pasiguri të konsiderueshme.

Brenda sektorit të prodhimit, ka një interes në rritje për integrimin e sistemeve në prodhim dhe shpërndarje ndërsa rritet bindja se strategjitë e mirëpërcaktuara do të jenë kritike për standardizimin e ardhshëm dhe optimizimin e rrjedhës së punës.

Fushat e tjera të hetimit të avancuar përfshijnë barnat me molekula të vogla që kontrollojnë në mënyrë selektive përkthimin e mRNA në proteina, mikro-vezikulat bimore që përmbajnë ARN të vogla në dhënien dhe ndihmës për terapinë e qëndrueshme të kancerit dhe zhvillimin e gjeneratës së ardhshme të terapive gjenetike, teknologjisë CRISPR-Cas9 dhe inxhinierisë terapeutikë ekzosome.

Kjo do të jetë një çështje e angazhimit me EAPM dhe me interes për anëtarët tanë për pjesën tjetër të vitit – dhe EAPM ka publikuar një artikull, Nxitja e kujdesit shëndetësor me produkte medicinale të terapisë së avancuar: Një diskutim mbi politikat, që është në dispozicion për t'u lexuar, klikoni këtu.  

Dhe në çështje të tjera politike ...

EMA dhe EUnetHTA publikojnë programin e punës për 2021-2023

EMA dhe Rrjeti i mëparshëm Evropian për Vlerësimin e Teknologjisë Shëndetësore (EUnetHTA), i cili u krijua përmes Veprimeve të Përbashkëta të njëpasnjëshme nga të cilat i fundit përfundoi në maj 2021, filluan bashkëpunimin e tyre në vitin 2010 bazuar në rekomandimet e Forumit Farmaceutik të Nivelit të Lartë1, me qëllim për të shfrytëzuar sinergjitë ndërmjet vlerësimit rregullator dhe vlerësimit të teknologjisë shëndetësore (HTA) përgjatë ciklit jetësor të një ilaçi. U krijua një plan i parë pune EMA-EUnetHTA për vitet 2012-2015 dhe një raport mbi rezultatet e kësaj pune të përbashkët u botua në prill 2016. Më pas, u miratua një plan i dytë i përbashkët i punës për vitet 2017-2021 dhe një raport u publikua në Qershor 2021. 


Parlamenti i jep dritën jeshile përfundimtare projektligjit për ndarjen e të dhënave

Ligjvënësit kanë miratuar marrëveshjen që negociatorët nga Parlamenti dhe Këshilli arritën në dhjetor mbi Aktin e qeverisjes së të dhënave, një projekt-ligj që synon të nxisë ekonominë e të dhënave duke rregulluar ndërmjetësit. Marrëveshja u miratua me një shumicë dërrmuese, 501 vota kundër 12, dhe 40 abstenime. DGA përcakton rregullat për tregtimin e të dhënave, përfshin aktorë më të vegjël në ekonominë e të dhënave dhe ofron një mekanizëm për ripërdorimin e të dhënave të sektorit publik. "Qëllimi ynë me DGA ishte të vendosnim themelet për një ekonomi të dhënash në të cilën njerëzit dhe bizneset mund t'i besojnë. Vetëm nëse garantohet besimi dhe drejtësia, ndarja e të dhënave mund të lulëzojë në potencialin e saj të plotë dhe të stimulojë modele të reja biznesi dhe inovacione sociale," Angelika Niebler , tha negociatori kryesor për Parlamentin Evropian. 

Shpërthimi misterioz i hepatitit

Të paktën një fëmijë ka vdekur pasi u sëmur nga një shpërthim misterioz i hepatitit akut që ka infektuar fëmijët në 10 vende evropiane, ka konfirmuar Organizata Botërore e Shëndetësisë (OBSH). Deri më 21 prill, kishte pasur të paktën 169 raste me "origjine të panjohur" në të gjithë botën, tha OBSH. "Rastet janë të moshës nga një muaj deri në 16 vjeç. 17 fëmijë (afërsisht 10 për qind) kanë kërkuar transplantim të mëlçisë; të paktën një vdekje është raportuar," tha OBSH. Hepatiti është inflamacion i mëlçisë, i cili është një organ jetik për përpunimin e lëndëve ushqyese, filtrimin e gjakut dhe luftimin e infeksioneve. Ndërsa OBSH tha se shkaku i infeksioneve ishte ende duke u hetuar, organi i OKB-së vuri në dukje se një infeksion adenovirus që çonte në hepatit akut ishte një opsion i mundshëm që po shqyrtohej.jon.

Si ka ndikuar pandemia në shëndetin e grave

Trembëdhjetë për qind e grave, krahasuar me 7 për qind të burrave, thanë gjithashtu se duhej të anashkalonin vizitat e mjekut ose të shmangnin sistemin e kujdesit shëndetësor gjatë pandemisë "për shkak të faktorëve jashtë kontrollit tim", të tilla si financat, transporti ose një paaftësi fizike. (Getty Stock Images) Pandemia ka ndryshuar jetën e njerëzve në mbarë botën dhe ka pasur një ndikim veçanërisht unik tek gratë. Një numër më i madh grash u dëbuan nga fuqia punëtore ndërsa vendi u mbyll dhe për shumë, ka qenë një sfidë e madhe për të mashtruar punën në distancë dhe përgjegjësitë familjare gjatë një periudhe pasigurie ekonomike, mundësi të kufizuara për kujdesin ndaj fëmijëve dhe rregullime të paqëndrueshme shkollore. 

Ndryshimi i ligjit të BE-së garanton furnizimin me ilaçe të NI 

Ndryshimet në ligjin e Bashkimit Evropian (BE) që synojnë garantimin e furnizimit me barna nga Britania e Madhe në Irlandën e Veriut kanë kaluar fazën e tyre përfundimtare. Këshilli Evropian ka ratifikuar ndryshimet, të cilat u miratuan nga Parlamenti Evropian javën e kaluar. Protokolli i Irlandës së Veriut do të thotë se Irlanda e Veriut është ende brenda sistemit rregullator farmaceutik të BE-së. Megjithatë, shumica e ilaçeve i merr nga Britania e Madhe, gjë që nuk është. Kjo u shfaq si një nga vështirësitë kryesore të protokollit, me firmat farmaceutike që paralajmëruan se do të çonte në tërheqjen e produkteve. Në dhjetor 2021, BE publikoi propozime të cilat synonin të krijonin diçka afër status quo-së para Brexit. Kryenegociatori i BE-së, Maroš Šefčovich, tha se ndryshimet siguruan një furnizim të vazhdueshëm me barna në Irlandën e Veriut. "Tani kemi një zgjidhje të qëndrueshme, e cila u dorëzua në kohë rekord," tha ai. "Unë do të vazhdoj të punoj ngushtë me qeverinë e Mbretërisë së Bashkuar për të siguruar parashikueshmërinë, sigurinë ligjore dhe prosperitetin e të gjitha komuniteteve në Irlandën e Veriut."

Dhe kjo është gjithçka nga EAPM tani për tani - një kujtesë, mund të shikoni artikullin EAPM mbi Produktet Medicinale të Terapisë së Avancuar KETU. Qëndroni të sigurt dhe mirë dhe shijoni pjesën tjetër të javës.

Ndani këtë artikull:

EU Reporter publikon artikuj nga një shumëllojshmëri burimesh të jashtme të cilat shprehin një gamë të gjerë pikëpamjesh. Qëndrimet e marra në këta artikuj nuk janë domosdoshmërisht ato të EU Reporter.

Trending