Sëmundje të rralla #: Kur aprovimi i marketingut thjesht nuk është i mjaftueshëm

Pacientët me sëmundje të rrallë në Evropë morën një forcë në fund të dhjetorit pas një paneli të ekspertëve të Agjencisë Evropiane të Barnave (EMA) rekomandohet shtatë ilaçe për miratim, përfshirë dy droga jetime, duke i afruar pacientët me mundësi të reja për lehtësimin e një numri të kushteve serioze.

Paneli rekomandoi dhënien e një autorizimi marketing për Alofisel, i cili trajton një ndërlikim të rëndë që vjen nga sëmundja e Crohn, dhe miratoi një autorizim të kushtëzuar për Crysvita, trajtimi i parë për një gjendje të rëndë, progresive të kockave të njohur si hipofosfatemia e lidhur me X. Pas rekomandimit fillestar, këto ilaçe mund të presin që të marrin autorizimin përfundimtar të marketingut në fillim të vitit të ardhshëm.

Për evropianët që mezi presin vendimin e panelit, ky zhvillim është padyshim shkaku për shpresë. Por është akoma shumë shpejt për të festuar, pasi autorizimi i marketingut nuk do të jetë i mjaftueshëm për ata që të përdorin këto trajtime. Në të vërtetë, aftësia e tyre për të marrë këto ilaçe mbështetet nëse qeveritë kombëtare autorizojnë apo jo ilaçin të përfshihet në skemat e shëndetit publik dhe sigurimeve të tjera, gjë që nuk jepet.

Rëndësia e miratimit të këtyre ilaçeve për mbulim është diçka me të cilën pacientët me atrofi muskulore kurrizore (SMA) janë të njohura. Në Dhjetor 2016, Administrata e Ushqimit dhe Barnave e SHBA (FDA) i miratuar Spinraza, ilaçi i parë për SMA - një sëmundje trashëgimore që ndikon afërsisht 1 në lindje të gjalla 10,000, shkakton dobësim të rëndë të muskujve dhe është shkaku kryesor gjenetik i vdekjes tek foshnjat. Në qershor 2017, EMA dhënë hyrje në treg për Spinraza. Megjithatë, shumica e pacientëve evropianë të SMA ende nuk mund të hyjnë në ilaç, pasi ata presin të zbulojnë nëse qeveritë e tyre do të aprovojnë rimbursimin.

Muret e qelqit që vazhdojnë të qëndrojnë ndërmjet të sëmurëve nga SMA dhe ilaçi i vetëm që mund të trajtojë gjendjen e tyre është kështu një përrallë paralajmëruese, dhe një paralajmërim për pacientët që përndryshe mund të lavdërojnë raundin më të fundit të aprovimeve të EMA. Totali i vlerësuar i 30 milion pacientëve me sëmundje të rrallë në BE dhe familjet e tyre këmbëngulin se qeveritë duhet të jenë më të gatshëm për të ndërmarrë hapin përfundimtar nëse janë seriozë në lidhje me barnat në dispozicion për të gjithë.

Sigurisht, debatet rreth këtyre llojeve të ilaçeve të sëmundjes së rrallë shpesh janë të plota. Nga njëra anë, kritikët pyesin pse sistemet e shëndetit publik të Evropës duhet të mbulojnë trajtime për sëmundje që prekin një pjesë të vogël të popullatës. Nga ana tjetër, pacientët kanë mbetur të pyesin pse u mohohet qasja në ilaçe që mund të nënkuptojnë ndryshimin midis jetës dhe vdekjes.

reklamë

Për pacientët me SMA, aksionet janë vërtet të larta. Kur ndërmarrja bioteknologjike amerikane Biogen filloi së pari marketingun Spinraza, ajo u përshëndet si një përparim i përparimit për atë që deri më tani është parë si një sëmundje e keqe në të mirë - dhe një dënim me vdekje në rastin më të keq. Spinraza është vërtetuar se ndihmon pacientët të rimarrin funksionet kryesore motorike siç janë ulja, qëndrimi në këmbë dhe ecja në mënyrë të pavarur dhe në mënyrë dramatike duke përmirësuar normat e mbijetesës.

Tani, pacientët me SMA në të gjithë Evropën janë duke pritur të zbulojnë nëse autoritetet e tyre shëndetësore do të integrojnë ilaçin në trajtimet e tyre të pranuara (dhe të mbuluara). Klima e sotme e pasigurisë ka qenë shumë e rëndë për pacientët: për shembull, një foshnjë britanike së fundmi iu mohua hyrja në Spinraza për shkak të shiritit të kuq të NHS, edhe nëse kostot e drogës ishin i mbuluar nga një spital lokal.

Aktualisht, Itali Suedi janë vendet e vetme që e kanë bërë Spinraza të disponueshëm për të gjithë pacientët përmes sistemit kombëtar shëndetësor, pavarësisht nga mosha, aftësia për të funksionuar ose lloji SMA. Vendet e tjera anëtare të BE-së, përfshirë Spanjë, Francë, Mbretëria e bashkuar,  janë në proces të vendosjes nëse do të miratohet Spinraza për mbulim. Tashmë, për fat të keq, Norvegji Danimarkë kanë vonuar miratimin e ilaçit për rimbursim, duke ndikuar negativisht tek pacientët SMA dhe familjet e tyre.

Ata skeptikë për zgjerimin e aprovimit për ilaçin përqendrohen kryesisht në kosto, duke pyetur pse shërbimet shëndetësore duhet të financojnë trajtime për sëmundje që prekin relativisht pak njerëz. Por përfitimet e shëndetit publik janë të qarta.

Për një, ilaçet e tilla përcaktohen trajtime disease sëmundje të rrallë ’për një arsye. Për prodhuesit, zhvillimi i ilaçeve të destinuara për të trajtuar një pjesë relativisht të vogël të popullsisë ka pak stimuj ekonomik. Si rezultat, BE - si dhe autoritetet shëndetësore në SH.B.A. dhe vendet e tjera - ofrojnë subvencione, ekskluzivitetin e tregut dhe stimuj të tjerë për të inkurajuar kompanitë farmaceutike për të zhvilluar trajtime për sëmundje të rralla. BE nuk i zvogëlon fjalët e saj në mbledhjen e një pozicion i qartë në lidhje me këtë pyetje, duke thënë se "pacientët që vuajnë nga sëmundje të rralla meritojnë të njëjtën cilësi të trajtimit si pacientët e tjerë brenda Bashkimit Evropian".

Për një tjetër, është e pamohueshme që një person mund të kontribuojë shumë më tepër në ekonomi - dhe të tërheq shumë më tepër nga jeta - kur mund të kryejë funksione themelore të pa kontrolluara. Spinraza - si Alofisel dhe Crysvita i aprovuar kohët e fundit, dhe trajtime të tjera të sëmundjes së rrallë - lejon pacientët të bëjnë një goditje në një ekzistencë normale. Gjatë rrjedhës së një jete të gjatë, paratë e kursyera duke i bërë pacientët e rrallë nga sëmundjet më të pavarura, tejkalojnë koston e njëfishtë të këtyre ilaçeve.

Ne jetojmë në një epokë kur shkenca dhe mjekësia mund të bëjnë më shumë se kurrë, por vetëm nëse qeveritë evropiane mund të arrijnë ekuilibrin midis ndikimit të ilaçeve të sëmundjeve të rralla dhe kufizimeve të mirëqenies sociale. me më shumë terapi të rralla të sëmundjeve në tubacion se kurrë, zyrtarët e shëndetit publik pa dyshim që do të përballen me këto sfida gjithnjë e më shpesh. Por detyrimi moral për qeveritë është i qartë: mbështetja e kërkimit shkencor inovativ - dhe heqja e kostove të kujdesit shëndetësor astronomik për ata që preken nga sëmundje të rralla në rrugë - e bën të rëndësishme për të ndërmarrë hapin përfundimtar dhe mbulimin mbrapa për këto lloj ilaçesh.

Ndani këtë artikull: