#EAPM - Sëmundje të rralla, ilaçe jetimë dhe zhvillimi i ERN

Aleanca Evropiane për Mjekësinë e Personalizuar (EAPM) gjithmonë ka bërë fushatë për qasje të barabartë për pacientët në kujdesin dhe trajtimet më të mira në dispozicion, dhe kjo është më shumë se e vërtetë për sufferuesit e sëmundjeve të rralla, shkruan Drejtori Ekzekutiv i EAPM Denis Horgan.

La Rregullorja e Barnave Orphan, të cilën BE e miratoi në 2000, ka ndihmoi në zhvillimin e ilaçeve përkatëse për pacientët me sëmundje të rrallë, me më shumë se 150 prej tyre tani në treg.

Prandaj, in 2020 ajo do të jetë përvjetori i 20th i Rregullores, e cila ishte dhe ende është e orientuar drejt kujdesit që pacientët që vuajnë nga kushte të rralla kanë të njëjtën cilësi të trajtimit si çdo pacient tjetër.

Siç qëndron, edhe pse, mpërpjekjet ajor janë ende kërkohet për të nxitur dhe stimuluar kërkimet në mënyrë që të rritet njohuria ekzistuese, e cila nuk është askund e afërt për të përmbushur sfidat.

Më shumë për sëmundjet e rralla

Është vlerësuar se ka midis 5,000-8,000 sëmundjeve të rralla të dallueshme. Shumë nga këto ndikojnë tek fëmijët, kohëzgjatja mesatare e diagnozës është pesë vjet dhe 95% e të sëmurëve ende nuk kanë terapi në dispozicion.

Në krye të pesë viteve që duhet për diagnozën, ajo gjithashtu merr një mesatare prej shtatë mjekët për të arritur një diagnozë të saktë.

reklamë

Në Evropë, një sëmundje ose çrregullim i rrallë është ai që prek më pak se një në njerëzit 2,000. Shumë, por jo të gjitha, janë kancere. Shumica janë gjenetike.

Në përgjithësi, këto sëmundje janë të dallueshme në atë që ka, natyrisht, një numër të kufizuar pacientësh me ta dhe shpesh mungesë të hulumtimeve afatgjata dhe prandaj njohuri në lidhje me to.

Edhe, gjykimet klinike janë të vështira për t'u organizuar me një nëngrup të sëmundjes të shpërndarë nëpër shumë vende.Dhe, në fund, shumë droga jetime kanë dështuar në ofertat e tyre për autorizim të marketingut.

Natyrisht dçmimet e qilimit janë përgjithësisht i lartë si një kohë e madhe, paratë dhe burimet e tjera duhet të shkojnë në kërkime dhe zhvillim. Kjo pastaj duhet të balancuar kundër një nevoje për të rimarrë investimin...disi.

Bashkimi Europian ka thënë se këto sëmundje kërcënuese për jetën ose sëmundje kronike që ndikojnë në mënyrë kaq pak njerëz se përpjekjet e kombinuara janë të nevojshme për të zvogëluar numrin e kontraktimit të sëmundjeve.

Roli i të dhënave 

Komisioneri për Shëndetin dhe Sigurinë Ushqimore Vytenis Andriukaitis ka vënë re se ka një sasi të madhe të të dhënave për pacientët me kushte specifike, por kjo është shpërndarë nëpër Evropë në rreth 600 regjistrat e ndryshëm. Këto janë bazat e të dhënave që mbajnë informacion për pacientët me kushte specifike. 

Siç duket, të dhënat vitale në dispozicion nuk mblidhen në të gjithë BE-në dhe nuk ka standarde të përbashkëta për të analizuar informacionin tashmë atje.

Evropian Reference NRrjetet janë jetësore për lidhjen e qendrave të ekspertizës dhe profesionistëve në vende të ndryshme për të ndarë njohuritë dhe për të identifikuar se ku duhet të shkojnë pacientët kur ekspertiza është e padisponueshme në vendin e tyre.

Është e qartë se BE ka nevojë për të inkurajuar më shumë kërkime për sëmundje të rralla,  vlerësojnë praktikat e tanishme të shqyrtimit të popullsisë pranë duke mbështetur rrallë-regjistrat e sëmundjes.

Ndërkohë, Komisioni Europian është të miratojë një vlerësim të përbashkët të legjislacionit ekzistues mbi mjekësinë për fëmijët dhe sëmundjet e rralla.

 Qasja do të përfshijë, së pari, vlerësimin efikasitetin e legjislacionit të BE-së. Kjo do të arrihet duke analizuar ndikimin që kanë stimujt inovacionit farmaceutik në këtë fushë.

Së dyti, ajo do të përpiqet të krijojë disponueshmëria dhe qasja e   ilaçe në Bashkimi Europian.

Përparësia midis pacientëve dhe palëve të interesuara është tërhiqe së bashku një strategji efektive që do të lejojë përkthimin e BE, së bashku me përdorimin optimal të njohuri dhe Rrjetet Europiane të Referencës, të orientuara drejt arritjes së qëllimit të bqasje në trajtim për të rralla-pacientë me sëmundje.

ERN - sa mirë po punojnë? 

Komisioni Evropian tashmë ka marrë një vështrim se si ERNs, vetëm disa vjet të vjetra, janë duke funksionuar. 

Më vete, këto ERN ishin pjesërisht lëndë e një raporti të qershorit nga tai Gjykata Evropiane e Auditorëve, E cila vuri në dukje se një pjesë tjetër e legjislacionit të BE-së Direktiva për Mbrojtjen e Kujdesit Shëndetësor Ndërkufitar"lehtëson bashkëpunimin më të ngushtë në një numër fushash: sidomos shkëmbimi ndërkufitar i pacientëve' të dhënat dhe qasja në kujdesin shëndetësor për pacientët me sëmundje të rralla". 

Gjykata'vuri në dukje se "koncepti i Rrjeteve Evropiane të Referencës për sëmundje të rralla është mbështetur gjerësisht nga palët e interesuara të BE-së (pacientët' organizatat, mjekët dhe ofruesit e kujdesit shëndetësor)". 

Megjithatë, raporti deklaroi: "Tai Komisioni nuk ka ofruar një vizion të qartë për financimin e tyre të ardhshëm dhe si t'i zhvillojnë dhe t'i integrojnë ato në sistemet kombëtare të kujdesit shëndetësor." 

ERNs u nisën në 2017 për klasa të ndryshme të sëmundjeve të rralla. Secili merr €1 milion fonde për pesë vjet nga Programi Shëndetësor i BE-së. 

Komisioni gjithashtu financon regjistrat e pacientëve dhe aktivitetet mbështetëse për ERN-të, si dhe zhvillimin e mjeteve të TI-së, veçanërisht nëpërmjet Instrumentit të Lidhjes Evropiane.

Ku jemi dhe ku duhet të jemi

Shumë ekspertë pajtohen sëmundjet e rralla janë sigurisht në mesin e arsyeja më imponueses për të rritur bashkëpunimi në shëndetësi në BE-nivel, pavarësisht nga kompetenca e shtetit anëtar në kujdesin shëndetësor.

Aktualisht, sistemi i qasjes nuk është përshtatur me shkencën e re, as nuk ka stimul të mjaftueshëm për ror për të përmbushur nevojat mjekësore. Kjo çon në një situatë në të cilën sistemi, - siç qëndron - nuk i adreson nevojat e rralla-sëmundje pacientët. 

Sigurisht që duhet të ketë më shumë bashkëpunim ndërkufitar për të përmirësuar më së shumti ERN-të Lidhjet për të sjellë më shumë ndarje të ekspertizës.

Kur është fjala për drogë për sëmundje të rralla, tketu eshte qartë një prag në cilën pikë tregu është thjesht shumë e vogël për kompanitë farmaceutike për të justifikojnë investimet në R&D. Ky problem duhet të adresohet.

Komisioni Evropian e ka pranuar that këtë është thelbësisht rreth numrave. Qasja e Komisionit është bazuar në krijimin e një mase kritike në ERN dhe ofrojnë stimuj përmes rregullores së barnave jetësore.

Ekzekutivi i BE-së ka thënë se incentives ndihmojnë për të zgjidhur një pjesë të problemit. Në përgjithësi, tai ka dhënë stimuj, thotë ai, por Rregullorja ka pasur efekte të padëshiruara - të tilla si çmime jashtëzakonisht të larta të rastit.

Integrimi dhe bashkëpunimi

Shumë, duke përfshirë ato në nivel të BE-së, besojnë se tai hap tjetër Duhet të integrohen plotësisht ERN-të inpër shëndetin kombëtar kujdes struktura. kjo would ulni kohën e diagnozës. 

ERN gjithashtu duhet të shndërrohet në një mjedis që është i dobishëm për kërkimin.

Por, për ta bërë këtë, duhet të punohet shumë më mirë së bashku. Ekziston një argument i fortë se centralizimi është i mirë për sëmundjet e rralla, dhe shtetet anëtare gjithashtu duhet të krijojnë pikat e kontaktit për ERN-të.

Natyrisht që ka nevojë për një 'katran shitjeje' për t'i shpjeguar sistemeve kombëtare të kujdesit shëndetësor në të gjithë Evropën cilat janë mjetet e mira ERNs. Fatkeqësisht, për ta bërë atë katran të shitjes më të vështirë, syrrjedh nuk janë të ndërveprueshme. Te tij është një çështje që urgjentisht duhet të adresohet. 

Nga ana e tyre, ERNs nuk do të zgjidhë gjithçka. Kështu që anëtaritetet duhet të jenë të motivuar për t'i bindur ata të punojnë së bashku.

Provat e botës reale gjithashtu kanë një rol për të luajtur. Ekziston një kërkesë për të pasur një vizion të qartë dhe grupe të gjera për të pasur të dhëna të tilla. 

Industry beson se është gati për t'u përballur me nevojën për të ecur përpara në provat reale të botës dhe duke u fokusuar në sëmundje. Megjithatë, Evropa duhet ndërtoj ekspertizë- dhe për fat të mirë kjo tashmë është që ndodhin në mnjeri stetet. 

Por unennovation pa qasje gabim pikë. Dhe, në fund të fundit, nPacienti duhet të lihet pa rrugë, sëmundje të rrallë apo jo.

Ndani këtë artikull: